Д-р Чемишанска, напоследък все повече се говори за персонализираната медицина и за нейната огромна роля в лечението на редица заболявания. Какво представлява тя, къде е нейното приложение?
Персонализираната медицина е относително ново направление в медицината, което може да се определи като революционен поврат в подхода към определени заболявания, спрямо превенцията, диагностиката и лечението им. Развитието й в последните години е свързано със сериозните открития в областта на биологичната наука и напредъка на познанието за основните сигнални пътища, двигатели на биологичните процеси на ниво молекули и гени. Безспорно принос за това има настоящото развитие на молекулярната биология, генетиката и генното инженерство. Откриването на връзката между определени гени или генни мутации и склонността към или наличието на определено заболяване позволява да се намери основният сигнален път, който движи болестния процес, ключовия рецептор или молекула, които да се използват като потенциална „цел“ или таргет на биологичното лечение. Персонализираната терапия е по-тясното понятие, което включва това прицелно лекарствено лечение. Тя почива на генетично изследване, което чрез използването на диагностични биомаркери, отчита дали съответният пациент носи този ген или има съответната мутация в конкретния ген, както и дали е подходящ за тази прицелна или таргетна терапия. Биомаркерите в по-широк смисъл могат да подпомогнат медицинското решение по отношение на превенцията, първичната профилактика, определяне прогнозата на заболяването и както стана ясно - очаквания ефект от терапията.
Днес персонализираната терапия навлиза все по-широко в лечението на редица социално значими заболявания, като най-широкото й приложение е в областта на онкологичните и хематологичните заболявания, кардиологията, някои инфекциозни заболявания, неврологията и дори психиатрията.
А какви са ползите за пациента?
Персонализираната терапия се определя още като индивидуализирана или прецизна терапия. Или най-общо казано, стремежът е да се приложи най-подходящото лечение за конкретния пациент в точно този етап на заболяването. Ще цитирам водещ учен онколог, занимаващ се с таргетна терапия, проф. Хайнеман, който казва, че неотменната цел на персонализираната медицина е да се познава заболяването толкова добре, че да е възможно идентифициране и лечение само на тези пациенти, които имат най-голяма вероятност да отговорят на конкретното лечение. Използването на генетично изследване въз основа на определените биомаркери, за които стана дума, позволява да се прецизира терапията, като се подберат тези пациенти, които ще имат най- голяма полза от нея. Ползите са в три основни аспекта – ефективност, предпазване от странични ефекти и икономически.
Персонализираната терапия гарантира от една страна много по-висока ефективност на приложеното лечение, а от друга помага да се избегнат страничните ефекти от прилагането на терапия при пациентите, при които тя няма да действа. Установено е, че при този вид прецизна терапия, резултатите от здравните грижи могат да се подобрят в пъти и средната преживяемост да бъде значително удължена, например с 15-20% при пациенти с рак на дебелото черво. Пациенти, при които не се очаква ефект от лечението, не са подложени на съпътстващите нежелани лекарствени реакции, което има етични, но и сериозни фармакоикономичеси предимства. Безспорно това спестява излишно страдание и средства, защото най-скъпа е неефективната терапия. В САЩ например са изчислили, че са спестени милиони долари от това, че на пациентки с рак на гърдата с определени генетични характеристики, вместо стандартната химиотерапия, която при тях не би имала ефект, е приложена съответната подходяща прицелна терапия.
Т.е. ако някой има фамилна обремененост, може ли превантивно да започне лечение?
Да, има заболявания, при които ако се знае, че прилагането на превантивни мерки могат да предотвратят неговото развитие, при наличие на фамилна обремененост и генетична предразположеност. От друга страна, при такива пациенти има смисъл от ранно изследване и диагностика, които при настъпило вече заболяване биха гарантирали по-добър ефект от лечението.
Но за да се случи всичко това, не е ли необходимо да има някаква обща централизирана база данни, която да съдържа информация здравното състояние на хората?
Всъщност в момента в повечето случаи нещата протичат в обратния ред. Когато заболяването вече е настъпило, това важи най-вече за онкологични заболявания с определени локализации, където е известна такава зависимост и съществува възможност за провеждане на таргетно лечение, се провежда генетично изследване и ако пациентът има подходящия генетичен профил, се провежда терапията. Например при авансиралия рак на дебелото черво е установено, че пациентите, които нямат мутации в два определени гена, са подходящи за таргетна терапия, която при тях постига значително по-висока ефективност, отколкото при пациенти, при които тази мутация съществува. Ето защо идеята е да се отдели точната по-тясна група пациенти, които ще имат най-сериозна полза и ефективността ще е много висока.
Вие попитахте за централизирана база данни, в която да се съхранява тази информация. Да, наличието на единна „инфраструктура“ – електронна система, електронно досие на пациентите, което да осигурява достъп до информация, включително фамилна обремененост на пациента, история на заболяването, проведени генетични изследвания и лечение, в значителна степен би подобрила ефективността на системата. Наличието на регистри на заболяванията биха дали възможност за сериозни анализи и по-добро качество на терапията на конкретния пациент.
А българските лекари наясно ли са с тези иновативни методи?
Категорично мога да кажа, че българските онколози са с отлични познания за възможностите на съвременната терапия. Тук искам да подчертая и ролята на оригиналната индустрията, която инвестира сериозна част от своите приходи в научна и развойна дейност в тази област. Инвестициите в клиничните проучвания на таргетни агенти са много сериозни и дават възможност и на българските лекари-специалисти да получат познания и опит в клиничното им приложение и да станат част от големите международни мултицентърни проучвания на този вид терапевтични агенти. Ние от Амджен, в допълнение на сериозните инвестиции в клинични проучвания в България, като част от международната научна и развойна програма на компанията, непрекъснато провеждаме и широка образователна дейност и научно-практически форуми сред българските лекари, за да ги запознаем с най-последните достижения в тази област. Това е задължителна и приоритетна част от нашата дейност, защото всяко ново лекарство, което се появява като таргетна терапия, е резултат на откриване на нов сигнален път, нов рецептор или ключовата молекула във възникване на болестния процес, които са „на прицел“ с новите таргетни лекарства и представляват нов подход за лечение на това заболяване.
А у нас тези лекарства покриват ли се от Здравната каса?
До колкото ми е известно, в момента от Здравната каса в България се покриват между 35-40 таргетни терапии – главно в областта на онкологичните и хематологичните заболявания. Те се прилагат като част от медицинските стандарти за лечение на съответното заболяване, при ясно дефинирани групи пациенти, най-често след генетично изследване. За тях има сериозни медицински доказателствата, че прилагането на таргетна терапия или таргетна терапия в комбинация със стандартна химиотерапия, ще даде много по-висок резултат, отколкото прилагането на стандартната химиотерапия.
През миналата година за първи път като задължително изискване за включване на нови молекули в реимбурсната листа, от НЗОК се въведе т.н. Оценка на Здравните Технологии (ОЗТ), през която преминаха и няколко нови лекарства, таргетни агенти.
Проблемът, който в момента съществува по отношение на реимбурсацията, е че НЗОК не покрива генетичните тестове, които са задължителни, за да се приложат тези таргетни агенти на подходящите пациенти. Засега това остава ангажимент на компанията притежател на разрешителното за употреба - фармацевтичната компания, защото в противен случай съществува риск тази скъпа и високоефективна за определена група пациенти терапия, да бъде приложена на широка основа, без да се подбират пациенти. Това е сериозно финансово предизвикателство за засегнатите компании, но това е единственият начин да се прецизира приложението на таргетните агенти и да се спестят значителни разходи на Здравната каса. Една от целите, които Асоциацията за персонализирана медицина си е поставила е да се убедят отговорните органи, че е необходима промяна и че ако с публични средства се покрива определена терапия, необходимо е и да се осигури заплащане на генетичното изследване за правилен подбор на пациентите.
Колко процента от оригиналните лекарства, които се произвеждат са насочени към таргетни терапии?
След завършване на първата фаза на разчитане на човешкия геном и с насоченото търсене на връзките между гени и заболявания, процентът им непрекъснато нараства. В САЩ например има над 140 лекарства, които имат изискване за приложение след генетично изследване. В световен мащаб броят им се увеличава значително в последните години - това са около 42% от всички нови медикаменти, а само в областта на онкологията например над 70% от новите лекарства са с потенциал за персонализирана медицина. Очаква се и сериозно увеличение на инвестициите в науката, която стои в основата на персонализираната медицина, като прогнозите в следващите 5 години са 70% от новите медикаменти да са таргетни агенти.
Често стартира клиничното приложение на едно лекарство след одобрението му от регулаторните органи и след това с допълнителни клинични проучвания при отделни по-малки групи пациенти с конкретни генетични особености се установява, че то показва много по-висока ефективност отколкото в широката популация. И тогава се налага въвеждане ако е възможно на генетично изследване за откриване на пациентите и индивидуализиране на подхода към тях.
Иновациите са в основата на медицината, а Амджен е известна с иновативната си изследователска дейност. В тази връзка - на какви нови медикаменти/ лекарствени продукти/ терапии предстои да станем свидетели в следващите години?
В "Амджен" не само вярваме, но и ежедневно доказваме, че чрез наука се творят чудеса. Като глобален лидер в областта на биотехнологичната индустрия в хуманната медицина, за успехите на компанията неминуемо главна роля играят иновациите. Ако позволите да си поиграя с думите, бих казала, че разчитането на „шифъра“, който стои кодиран в спиралата на ДНК открива необятни възможности за иновативни решения в областта на лекарственото лечение, биотехнологиите и персонализираната медицина.
Ние от Амджен смятаме, че ролята на науката през XXI век е да открие връзката между човешкия геном и заболяванията. Това направление има огромен потенциал и обещава откриването на нови подходи към нерешени медицински проблеми. Ако през миналият век под светлината на прожекторите бяха големите открития в областта на транспорта и информационните технологии, то XXI век ще бъде запомнен като векът на биотехнологичните открития. В последните години, след придобиване и на исландската компания „DECODE”, Амджен фокусира усилията си в намиране на зависимостта ген-заболяване и потенциален таргет за лечение. Това ще доведе и до значително скъсяване на първите етапи от проучванията на едно ново лекарство и ще ускори регулаторното му одобрение и влизане в клинична употреба.
Друг иновативен подход в работата на компанията е фокусът върху търсене на комплексни терапевтични решения, които все повече са съобразени с индивидуалните нужди на пациентите и представляват стойностно допълнение към лекарственото лечение.
От гледна точка на терапевтични област компанията инвестира в няколко направления със сериозни нерешени медицински проблеми в онкологията и хематологията в костните заболявания – остеопороза, костни метастази. Едно от най-новите направления, в които работим са сърдечно-съдовите заболявания, мигрена и болести на нервната система. В момента Амджен има над 50 нови молекули в различни фази на клинични проучвания.
Каква ще бъде медицината на бъдещето?
В медицината на бъдещето безспорно биотехнологиите предлагат много нови и все още неразгадани хоризонти за лекарствено лечение. Понастоящем около 20 процента от всички лекарства в света са произведени по методите на биотехнологиите, но делът им бързо нараства. 400 са новите молекули, които са в различен период на клинични проучвания. Голям процент от тях се очаква да бъдат таргетни агенти с потенциал за персонализирана терапия. В тази сфера има огромен неизчерпан потенциал и само бъдещето ще покаже къде са границите на познанието.
Все по-важна роля ще играят и комбинираните подходи включващи иновативни технологични решения с лекарствено лечение, напр. приложението на телемедицината за диагностика, мониториране на пациента в реално време, проследяване на ефекта от лекарственото лечение, контрол върху дозата. Това се очаква да бъдат важни стъпки напред за посрещане на демографските предизвикателства, свързани с застаряване на населението, удължаване на преживяемостта и нарастване на броя на пациентите с хронични заболявания.