Стратегия за научноизследователската и развойна дейност

В подкрепа на мисията на Amgen да служи на пациента, отдела за научноизследователската и развойна дейност има за цел да открие, разработи и достави лекарства трансформиращи заболяванията, които са насочени към водещите причини за смърт и инвалидност. В момент, когато много компании са фокусирани върху редки болести и нишови индикации, Amgen работи, за да отговори на нуждите на възможно най-много пациенти.

За да постигнем тази визия, трябва да се възползваме в пълна степен от възможностите, произтичащи от бързия научен прогрес и новите технологии. Биотехнологиите и информационните технологии напредват със заслепяваща скорост, отваряйки огромни нови възможности. В същото време конкуренцията в отрасъла се засилва, а препятствията за достъп до лекарства са по-многобройни и по-трудни.

За да е в крак с бързо променящите се възможности и предизвикателства, Amgen прие динамична стратегия за научноизследователската и развойна дейност. Тя е проектирана да ни напътства в правенето на интелигентни, добре интегрирани избори, които отразяват света, такъв какъвто е днес, докато едновременно с това ни приспособяват към неговото развитие. Като използваме утвърдените силни страни на Amgen в науката и биотехнологичните иновации, ние сме уверени, че можем да предоставим решения, които ще бъдат в полза на пациентите и обществото.

— - Дейвид М. Рийз, Изпълнителен вицепрезидент, Научноизследователска и развойна дейност

Преформулиране на нашите ръководни принципи за научноизследователската и развойна дейност

• Фокус върху иновативните лекарствени продукти за нерешените проблеми при пациентите със сериозни заболявания.
• Насочване към валидирани прицелни таргети за хуманната медицина.
• Поддържане на широк набор от модалности на лекарствата, с фокус върху биотехнологичните продукти.
• Фокус върху възвращаемостта на инвестициите и оперативната ефективност.
• Оползотворяване на външните иновации.
• Демонстриране на ползата от нашите лекарства.

Прочети повече

Амджен се стреми да бъде най-добрата компания в хуманната медицина. Постигането на целта ни започва с изграждането на отлична организация за научни изследвания и развитие. Нашите ръководни принципи за научни изследвания и развитие са вдъхновени от тази цел и са предназначени да подсилят стратегическите ни приоритети.

Постоянен фокус върху нерешени медицински проблеми при пациенти с тежки заболявания. Въпреки че Амджен постоянно се адаптира към новите възможности и предизвикателства, ние сме запазили последователен ангажимент към една и съща мисия. Тази мисия е да се подобри и удължи живота на пациентите със сериозни заболявания.

Насочване към валидирани прицелни таргети за хуманната медицинаВярваме, че сме на прага на революция в науката, в която популационната генетика ще спомогне за разкриването на нови прицелни таргети, които доказано влияят върху риска от заболяване при хората. Чрез фокусирането върху прицелни таргети, подпомагано от човешката генетика или други важни данни за човека, ние се стремим да увеличим равнището на клиничен успех, да съкратим сроковете за разработване и да намалим стойността на осигуряването на нови лекарства на пациентите.

Поддържане на широк набор от модалности на лекарствата, с фокус върху биотехнологичните продукти. Амджен следва подхода "биологията е водеща" при откриването на лекарства, който изисква независимост от модалностите. Ние се стремим да селектираме лекарствените таргети въз основа на дълбко разбиране на биологията на заболяването и след това да изберем лекарствената модалност, която най-добре отговаря на целта. Ние притежаваме голям опит в областта на биологията и най-високата степен на клиничен успех за биотехнологични лекарства. Ние също така поддържме широк набор от модалности, включително малки молекули, за да имаме подходящо средство към всяка цел, към която се стремим.

Фокус върху възвращаемостта на инвестициите и оперативната ефективност. За да повишим максимално стойността на инвестициите на Амджен в научноизследователска и развойна дейност ние съсредоточаваме ресурсите върху програми, които предлагат голям ефект и по-голяма вероятност за успех. Ние увеличаваме максимално стойността на активите с по-нисък приоритет чрез реализиране на партньорства и предоставяне на лицензи. Амджен също така се стреми постоянно да идентифицира начините за по-голяма оперативна ефективност, например съкратени периоди на циклите, по-рационални клинични изпитвания и централен мониторинг на центровете, където се провеждат клинични изпитвания.

Оползотворяване на външните иновацииНие от Амджен преследваме значимите иновации навсякъде, където можем да ги намерим, и приблизително половината от настоящите ни продукти, които са на напреднал етап на разработка, са в резултат от сътрудничество или придобиване. Високо ценим взаимодействието между вътрешните и външните иновации. За да установим и да добавим стойност към най-добрите външни открития ние трябва да поддържаме високо равнище на вътрешен научен талант и капацитет.

Показване на стойността на нашите лекарства. Пациентите няма как да се възползват от лекарства, до които нямат достъп, а достъпът зависи от оправдаване на високите очаквания от регулаторните органи и здравните фондове. За да отговорим на тези очаквания, трябва да разработваме лекарства, които са добре диференцирани по отношение на терапевтичната им стойност и подкрепени от убедителни здравно икономически доказателства.

Гарантиране, че големите инвестиции се основават на неопровержими научни данни

• Възприемане на подхода „Избери победителите“ с цел ускоряване на програмите с висок потенциал въз основа на валидирани прицелни таргети за хуманната медицина.
• Реализиране на партньорства или предоставяне на лицензи за активите с по-нисък приоритет.
• Продължаване на придобиването на външни иновации с цел допълване на вътрешния капацитет и програми.

Прочети повече

Много дружества в нашата индустрия следват стратегия, известна като „Изстрели в целта“, при която целта е да се увеличи максимално броят на молекулите в разработваните лекарствени продукти, така че да се увеличат шансовете поне няколко от тях да се окажат успешни. Този подход е предназначен да разреши въпроса с нашите все още ограничени познания в областта на човешката биология, но на практика често води до по-високи разходи за разработване на лекарствени продукти и ниска продуктивност.

Стратегията на Амджен е вместо това да разчита на своите лидери в научната област да „изберат победителите“, като определят и ускорят многообещаващите програми. За тази цел извеждаме като приоритет програмите, които се основават на валидирани прицелни таргети за хуманната медицина, най-вече чрез генетични изследвания, които показват очевидното влияние на прицелния таргет върху риска от заболяване. Генетичните проучвания, например, разкриха връзката между PCSK9 и стабилността на равнищата на холестерола, а сходни изследвания разкриха важната роля на склеростина за регулирането на растежа на костите. Нашето дъщерно предприятие deCODE Genetics засилва позицията на Амджен в популационната генетика, като ни поставя начело на настъпващата революция в основаното на гените откриване на прицелни таргети.

Макар и тази стратегия да не гарантира успеха на всяка специална програма, ние сме сигурни, че тя ще увеличи общото равнище на успех за клиничните изпитвания на Амджен, ще ускори сроковете за разработване на лекарствени продукти, ще намали разходите и ще подобри възвращаемостта на нашите инвестиции в научноизследователска и развойна дейност.

Когатоите инвестиции в научноизследователска и развойна дейност.иничните изпитвания на Амдсобствени ресурси, ние преминаваме по-агресивно към реализиране на партньорства или предоставяне на лицензи за тези допълнителни активи. Споразуменията в резултат от това осигуряват приходи, които могат да бъдат използвани за подпомагане на ключови програми внашите продуктови линии в процес на разработка, и служат на интересите на пациентите като гарантират разработването на повече потенциални лекарствени продукти.

Активно преследваме и външни иновации, които могат да допълнят нашия вътрешен капацитет и програми. Пример за това желание да използваме иновациите навсякъде, където ги намерим, е придобиването на deCODE Genetics, Micromet, KAI Pharmaceuticals и Onyx Pharmaceuticals.

Пренасочване и диференциране на нашите дейности за научни изследвания и открития

• Фокус върху постигането на голям ефект при сериозни заболявания.
• Извличане на полза от нашите силни страни в областта на човешката генетика, иновативната биология и протеиновото инженерство
• Използване на нови платформени технологии с цел изграждане на силна продуктова линия с разработвани имуноонкологични продукти.

Прочети повече

В момент, когато технологичните постижения революционизират начина на откриване на лекарствените продукти, стратегията на Амджен има за цел да използва в пълна степен новопоявяващите се възможности. Извършихме агресивни инвестиции в открития въз основа на гените и нови терапевтични платформи и се съсредоточихме върху заболяванията, при които нашата наука подпомага възможностите за значими постижения.

През последните години ултрависокоскоростното секвениране на ДНК ускори търсенето на генетични варианти, които са силно свързани с риска от заболявания. Чрез придобиването на deCODE Genetics Амджен развива продуктови линии на ранен етап на разработка въз основа на новооткритите гени с вълнуващ потенциал. Тази стратегия използва за основа успехите на Амджен в превръщането на генетичните познания в нови лекарствени продукти. Седем от терапиите на Амджен, които са одобрени за използване при пациенти, могат да се проследят обратно до гени, които бяха клонирани за пръв път в нашите собствени лаборатории.

С оглед на успешните занимания с новите прицелни таргети в резултат от генетиката, ние извличаме сериозна полза от основните силни страни на Амджен в сферата на биологията и протеиновото инженерство. Новооткритите свързани със заболявания гени могат да съдържат кодове за протеини с неизвестни функции и тези нови протеини могат да се окажат и много трудни за използване в стандартните видове лекарствени продукти. За да се справим със създаващите предизвикателство прицелни таргети трябва да изясним комплексната биология, преди да изберем най-добрата модалност на лекарствените продукти от нашия пакет – или да проектираме нова модалност.

За да засилим фокуса върху лечението на ракови заболявания, което работи чрез включване на имунните защити на тялото, ние обединихме групите за онкологични и възпалителни заболявания към дейността за научни изследвания и открития в една организация. Това обединяване цели да се извлече в пълна степен ползата от имуноонкологичните платформи на Амджен, включително нашите нови биспецифични антитела BiTE®, TEтелаичниичнитеодуктови лиимунотерапия.

Във всички наши програми за научни изследвания и открития ние „вдигнахме летвата“ що се отнася до равнището на диференциация, което очакваме от терапиите на Амджен. Нашата цел е да осигурим ново лечение, което предлага очевидни ползи и големи ефекти, като например дългосрочно продължаване на живота в случаите на ракови заболявания или предотвратяване на мигрени или тежки астматични пристъпи

Следване на подхода „Биологията преди всичко“ за избора на точните прицелни таргети и инструменти

• Фокус на първо място върху биологията на подбирания прицелен таргет, и след това върху съображенията за модалността.
• Консолидиране на малки, средни и големи молекули в една интегрирана платформа.
• Фокус върху биотехнологичните лекарства, като същевременно се гарантира капацитет от световна класа по отношение на малките молекули.

Прочети повече

Ние от Амджен вярваме, че откриването на лекарствените продукти започва със задълбочено разбиране на биологията. Това разбиране ръководи критичния избор кой да бъде прицелният таргет при лечение на заболявания и ни позволява да изберем правилния инструмент за него – модалността, или структурния шаблон, който има най-голяма вероятност да оптимизира ефикасността и безопасността.

Амджен разполага с един от най-широките набори от модалности в индустрията. Той обхваща малки молекули, които могат да бъдат създадени чрез използване на химията, средни молекули като пептидите и големи биологични молекули като антителата и други видове терапевтични протеини. Продуктовото портфолио и продуктовите линии в процес на разработка на Амджен включват и много нови модалности, като например пептитела, биспецифични антитела BiTE® и други биспецифични молекули, лекарствени конюгатни съединения на базата на антитела и онколитична имунотерапия.

Освен това Амджен интегрира тази широка платформа от модалности в единна организация за откриване на лекарствени продукти. Преодоляхме границите, които обикновено разделят учените, занимаващи се с малките, средните и големите молекули, за да засилим работата в екип и да установим взаимно обогатяване между разнообразните набори от умения. Нашата цел е да гарантираме прилагането на подхода „Биологията преди всичко“ по отношение на откритията като елиминираме самостоятелните групи, които разглеждат заболяванията през призмата на една единствена модалност на лекарствените продукти.

Когато между различните форми лекарства съществува богат избор, ние даваме предимство на задълбочения експертен опит на Амджен в разработването и производството на биотехнологични лекарства. Биотехнологичните лекарства също така показват по-голям успех в клиничните разработки. По наши преценки обаче, за достъп до приблизително две трети от таргетите на лекарствата не могат да се използват големи молекули, поради което Амджен поддържа силно равнище на експертни познания в откриването и разработките на лекарства на базата на малки молекули.

Засилване на възвращаемостта на инвестициите чрез оперативна ефективност

• Изграждане на култура на постоянно усъвършенстване с фокус върху по-високи равнища на успех, по-кратка продължителност на циклите и намалени разходи.
• Постигане на значително намаляване на разходите за клинични изпитвания, като същевременно се реализира по-кратка продължителност на циклите и по-високо качество.

Прочети повече

Освен че гарантираме, че инвестиционните решения на Амджен се основават на неопровержими научни данни, ние преразглеждаме нашите процеси, така че да работим по-ефективно. Тези постоянни наши усилия имат за цел да повишат степента на успех и да съкратят продължителността на циклите, като същевременно намалят разходите, което ни дава възможност да получим повече нови лекарства от нашите инвестиции в научноизследователска и развойна дейност.

В преследването на тази цел Амджен изгражда култура на постоянни подобрения, подкрепена от редица действия, предназначени да повишат нашата продуктивност като цяло. Например:

• Съкратихме нашето портфолио от проекти, за да премахнем програмите за научни изследвания, които е по-слабо вероятно да предложат на пациентите значителни ползи в сравнение с друго съществуващо лечение.

• За да намалим разходите и сложността на нашата мрежа от изследователски обекти ние обединихме повече учени в изследователските центрове в Кеймбридж, Масачузетс и Южен Сан Франциско, Калифорния.

• Чрез подхода за бързо достигане на резултатите до пациентите що се отнася до производството на моноклонални антитела ние съкращаваме с почти една година необходимото време за използване на тази потенциална терапия в клиниката.

Амджен също така разработва по-рационални програми за клинични изпитвания чрез оптимизирани протоколи, централизиран мониторинг на центровете, в които се провеждат клинични изпитвания, основан на риска контрол на качеството и внимателно управление на клиничните доставки. До 2018 г. очакваме тези наши усилия и другите подобрения на процесите да намалят значително разходите за нашите клинични изпитвания, като същевременно съкратят средната продължителност на клиничните програми на Амджен с шест месеца.