Чрез рекомбинантна ДНК техника, изследователите могат да комбинират ДНК материал от различни живи организми – от еднакъв или различен вид – да създадат модифицирани клетки със специфични характеристики, такива които имат способността да произвеждат човешки протеини, които могат да бъдат пречистени и използвани като лекарства.
Информацията в ДНК е съхранена като код, изграден от четири химични бази: аденин (А), гуанин (G), цитозин (C) и тимин (T). Редът или последователността на тези бази определя информацията, налична за изграждането и поддържането на организма, подобно на начина, по който всяка буква в азбуката се появява в определен ред, за да формира думи и изречения.
ДНК базите се нареждат по двойки една с друга - А с Т и С с G, за да образуват единици наречени базови двойки. Всяка база е свързана със захарна молекула и фосфатна молекула. Заедно базата, захарта и фосфата са наречени нуклеотид. Нуклеотидите се подреждат в две дълги вериги, които образуват спирала, наречена двойна спирала. Дългите, непрекъснати вериги на ДНК са организирани в хромозоми.
Специфични участъци от ДНК, които носят кода за конкретния протеин се наричат гени. Когато е необходим конкретния протеин, ДНК базовите двойки се разделят и РНК (рибонуклеинова киселина) базите се прикрепят към отворените ДНК бази, образувайки верига от иРНК (информационна РНК). Информационната РНК се движи към други части на клетката, където последователността на иРНК е „прочетена“ от други клетъчни структури, които изграждат протеин.
Процесите, включени в превръщането на протеините, които са много големи и комплексни молекули, в ефективни лекарства са много сложни и чувствителни. Протеините могат само да бъдат получени чрез използването на живи клетки и са много чувствителни на условията, при които нарастват и се добиват. Подобно на начина, по който различни видове вино (сира, каберне и др.) имат общи характеристики, но могат да бъдат различни по качество и вкус в зависимост от региона, вида, условията на отглеждане и т.н, характеристиките на протеина могат да се променят в зависимост от производствения процес, включително условията на растеж на протеина. Тази чувствителност към факторите на околната среда в производството е присъща и важна разлика между биотехнологичните и традиционните, синтезирани лекарствени средства, които много хора получават от аптеката, често под формата на таблетки. Тези разлики се проявяват по няколко начина:
- Биотехнологичните лекарствени продукти са силно променливи
Биотехнологичните лекарствени продукти са произведени като са използвани живи клетки, които по природа варират заради широк обхват от фактори, някои от които са напълно разбираеми, а много от които все още се изучават. Тези промени могат да окажат влияние на поведението на клетката и дават като резултат производство на протеинови молекули, които не са идентични една на друга. Производителите на биотехнологични лекарствени средства изразходват много ресурси, за да са сигурни, че техните продукти са толкова еднакви, колкото е възможно, така че да действат по еднакъв начин при пациентите, всеки път, когато ги приемат. Лекарствените средства с малка молекула от друга страна са произведени чрез механичен и/или химичен процес, който не включва живи клетки и поради това осигуряват предсказуем и еднакъв резултат.
- Биотехнологичните лекарства са големи и високо комплексни молекули
Протеиновите молекули могат да бъдат хиляди пъти по-големи и физически по-комплексни от лекарствените средства с малка молекула. Протеините се състоят от една или повече вериги от аминокиселини с комплексна, многопространствена структура. Това прави трудно точното им картиране и по този начин е трудно да се определят всичките разлики между две протеинови молекули. По същия начин това може да бъде определено като опит да се сравнят две объркани кълба прежда. Точно обратното, молекулната структура на химичните лекарствени средства е относително проста, което прави лесно описанието и сравнението им, за да се определи дали са идентични.
- Биотехнологичните лекарства имат потенциал да предизвикат имунни реакции
Поради големия размер на молекулата им, биотехнологичните лекарствени средства могат да провокират имунен отговор. Това се случва, защото имунната система на тялото различава лекарството като чуждо и започва да произвежда антитела, протеини, които да се борят и да елиминират чуждото вещество, също както вашата имунна система се бори с настинката. Понякога, както при ваксината, този имунен отговор е желаният резултат. Обаче, ако в организма се получи имунен отговор към лекарство, като инсулин, лекарството може да не бъде безопасно за пациентите. Тялото може да „атакува“ лекарството или да започне да атакува природно появяващия се протеин, който лекарството е предназначено да въведе. Ако последното се случи, пациентът може да бъде оставен без необходимия протеин. Точно обратното, молекулите, които са включени в химическите лекарствени средства са толкова малки, че те минават неоткрити от човешката имунна система.
1Guilford-Blake R, Strickland D. Guide to Biotechnology 2008. Biotechnology Industry Organization: 1.